本項目屬于臨床中醫血液病臨床應用及作用機制研究。基于前期運用健脾補腎活血解毒法治療骨髓增生異常綜合征(MDS)取得的良好療效,以及中醫“正虛”、“瘀毒”病機轉化與現代醫學MDS自“RA”向“白血病”轉化存在一定相關性的認識,以MDS細胞凋亡率、NF-κB活性、及Bcl-2家族蛋白及基因表達水平等指標作為研究載體,結合細胞體外培養、FCM、EMSA、Westernblot、FQ-PCR技術,通過觀察健脾補腎活血解毒方及其拆方對不同危度MDS上述指標的調控結果,分別從細胞凋亡、核因子介導、作用靶基因與蛋白三個階段,從細胞、蛋白、基因三個水平,證實MDS細胞“雙向凋亡”機制與MDS“正虛”、“瘀毒”病機轉化之間的相關性,闡釋健脾補腎活血解毒法治療MDS的作用機理。本項目的特色主要為:
1)創立以健脾補腎活血解毒方藥為主,配合小劑量西藥的專病專方,對不同危度MDS或以“扶正”為主或以“祛瘀解毒”為主的MDS中西醫結合規范化治療方案,并建立評價體系。
2)首次運用體外細胞培養、FCM、EMSA、Westernblot、FQ-PCR技術,通過以方測證法,從細胞、蛋白、基因水平分別分析MDS細胞凋亡機制及中醫證治理論的科學性。
3)首次結合MDS現代醫學危度分層,分析了MDS凋亡率、NF-κB活性、Bcl-2家族基因及蛋白等多個凋亡發生環節之間的相關性,證實不同危度MDS“凋亡過度”與“凋亡不足”現象,且率先提出了MDS在不同階段“惡性克隆性細胞”與“非克隆性細胞”占有不同“凋亡優勢”的觀點。
4)率先提出了MDS中醫“正虛”、“瘀毒”病機演變與細胞“雙向凋亡”機制存在相關性,證實了健脾補腎活血解毒法有效治療MDS的科學合理性,為臨床治療提供辨證和用藥規律依據。
課題組在MDS相關領域開展了數年研究,已發表相關論文21篇,培養碩士研究生2名,博士研究生3名。以中醫正邪理論和病證結合論治的思想為指導,結合數年對MDS認識與及研究分析認為:MDS的病位在于“骨髓”,基本病機在于“正虛”與“瘀毒”兩端,即正氣虧虛源于脾腎兩臟,邪氣內結歸于瘀毒二因;形成了一套以健脾補腎活血解毒法為基礎的辨證治療體系,且己在院內使用多年,并在上海復旦大學醫學院附屬華東醫院、上海交通大學醫學院附屬新華醫院、上海中醫藥大學附屬龍華醫院、上海中醫藥大學附屬市中醫醫院、上海中醫藥大學附屬普陀醫院等多家醫院推廣應用,已形成MDS的應用規范和指南及供推廣應用的特色診療技術。病人遍及全國20多個省市,解決了眾多病人的治療難題,獲得了良好的社會和經濟效益。